Двое ученых из Северо-Западного университета разработали и протестировали новый экспериментальный препарат NU-9 для лечения БАС (бокового амиотрофического склероза). Тестирование показало, что он более эффективен, чем существующие лекарственные препараты для лечения этого заболевания.
Кроме того, исследование показало, что использование препарата NU-9 вместе с такими лекарствами, как рилузол или эдаравон, значительно усиливает терапевтический эффект. Препарат NU-9 был разработан Ричардом Б. Сильверманом и Патриком Дж. Райан в Северо-Западном университете. Тестирование на животных проводились профессором П. Ханде Оздинлером.
Результаты тестирования нового препарата были опубликованы в Scientific Reports. Исследование на модели мышей показало, что препарат NU-9 удлиняет аксоны патологически измененных моторных нейронов.
Аксон является сегментом верхнего мотонейрона, соединяющего головной мозг со спинным мозгом и формирует корково-спинномозговой путь. Этот путь у пациентов с БАС подвержен дегенерации. Повреждение аксонов приводит к развитию смертельно опасного паралича у пациентов с БАС.
Как утверждает ведущий автор исследования Оздинлер, лекарство для лечения БАС должно способствовать росту аксонов и это позволит оживить работу моторных нейронов, которые повреждены у пациентов с БАС.
Исследование, проведенное учеными, показало, что NU-9 воздействует на два важных фактора, участвующих в патогенезе повреждения нейронов при БАС: аномальное свертывание и агрегация белка внутри клетки. Оба эти фактора оказывают токсическое воздействие на нейроны и это часто встречается у пациентов с нейродегенерацией и БАС. В ходе исследования было обнаружено, что препарат эффективно останавливает дегенерацию нейронов и через 60 дней лечения больные нейроны становятся практически здоровыми. Компания AKAVA Therapeutics была основана Сильверманом, и в данное время изучает безопасность препарата на животных для того, чтобы получить одобрение FDA. Проверка на безопасность включает определение дозы и выявление токсических эффектов.
В ближайшие несколько лет ученые планируют начать клинические испытания на людях, что дает определенную надежду для пациентов с БАС, что позволит не только увеличить продолжительность, но и улучшить качество жизни.
