Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это серьезное нейродегенеративное заболевание, которым страдают большое количество людей по всему миру. Со временем заболевание приводит к ослаблению мышц, снижается их физическая функция, что в итоге заканчивается смертью. Патогенез этого заболевания не известен и эффективного лечение в настоящее время нет. Тем не менее, группа ученых из Университета Джона Хопкинса выявила потенциальную возможность лечения БАС с помощью прицельного воздействия на аномальные астроциты, которые ответственны за метаболическую поддержку нейронов и точность передачи импульсов в нейронной сети.
Ученые считают, что астроциты играют большую роль в гибели моторных нейронов — клеток головного и спинного мозга, позволяющих человеку двигаться, говорить, глотать и дышать, за счет отправки импульсов из мозга мышцам, выполняющим эти функции. С точки зрения ученых из Университета Джона Хопкинса, дисфункция астроцитов активна после дебюта симптомов у пациентов с БАС, и это открытие позволит прицельно воздействовать на нарушение функции астроцитов и, таким образом, лечить БАС.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences. В ходе исследования ученые провели анализ тканей головного и спинного мозга пациентов с БАС и обнаружили, что специфический белок астроцитов, коннексин 43, действует как открытый канал, посылающий токсические факторы из астроцитов в моторные нейроны. Канал был особенно активен у пациентов с БАС, с наличием семейного анализа и у тех, кто заболел спорадически.
Исследовательской группе также удалось создать линии стволовых клеток от пациентов с БАС и трансформировать их в астроциты. Было выявлено, что эти астроциты через гемиканалы вызывают гибель моторных нейронов.
Как утверждает ведущий автор исследования доктор Марагакис, ученые смогли обнаружить новый механизм развития БАС и обнаружение повышенного уровня гемиканального белка в спинномозговой жидкости может служить важным биомаркером.
Группа ученых уже разрабатывает препараты, которые могут блокировать этот полуканал. В ходе исследования было показано, что препарат, изначально разработанный для лечения мигрени и эпилепсии (тонаберсат), может блокировать гибель мотонейронов, индуцированную астроцитами.
