Ученые из клиники Cedars-Sinai проводят разработку нового метода лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) и пигментного ретинита с помощью модифицированных стволовых клеток. Это позволит создать персонализированные методы лечения.
В новой методике используют модифицированные, которые были получены путем индукции из плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) человека. Из таких клеток можно создавать культуру, и они в экспериментальных условиях показали способность останавливать прогрессирование нейродегенеративных заболеваний у грызунов.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Stem Cell Reports. Исследование показало, что сделан шаг в плане создания более персонализированного лечения пациентов с этими тяжелыми заболеваниями, которые в настоящее время не удается лечить.
В предыдущем исследовании ученые выявили возможность модификации нервных клеток-предшественников для выработки белка, который называется нейротрофический фактор глиальной клеточной линии (GDNF). Этот белок может поддерживать патологические нейроны.
В ходе недавно завершенного исследования эти клетки удалось безопасно трансплантировать в спинной мозг пациентов с БАС. Даже после однократного введения клетки смогли выжить, и они начали вырабатывать критически важный белок GDNF в течение более трех лет, что позволило защищать моторные нейроны, которые разрушаются при БАС. Эти же нервные клетки-предшественники ученые используют для лечения пигментного ретинита.
Ученые считают, что методы клеточной и генной терапии имеют большую перспективу в лечении различной патологии, в том числе таких тяжелых нейродегенеративных заболеваний, как пигментный ретинит и БАС.
Трансплантированные стволовые клетки трансформируются в поддерживающие клетки, которые вырабатывают необходимый белок для поддержания погибающих нейронов.
Исследователи обнаружили, что с помощью нервных клеток предшественников, полученных из ИПСК, в глаза крыс с дегенерацией сетчатки позволило защитить клетки глаза.
Когда ученые провели пересадку этих же клеток в спинной мозг грызунов с БАС, то они отметили наличие признаков того, что они защищают двигательные нейроны спинного мозга, которые ответственны за движения. Также было обнаружено, что введение этих клеток безопасно и не сопровождается развитием опухолей или других осложнений.
Ученые планируют продолжить исследования для того, чтобы в будущем использовать методику в клинических условиях.
