Исследование, проведенное в UCLA Health, показало, что новый потенциальный препарат для лечения болезни Альцгеймера позволяет снизить уровень аномального белка в мозге, обусловленного заболеванием и улучшить память у мышей за счет повышенной выработки защитного белка.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature npj Drug Discovery. Ученые из UCLA Health сосредоточились на белке кластерине (CLU), который играет ключевую роль в блокировании накопления амилоидных бета-бляшек и тау-белков, которые приводят к нарушению связей между клетками мозга и приводят к ухудшению функции памяти — характерному симптому болезни Альцгеймера.
Более десяти лет назад был идентифицирован вариант гена, кодирующего кластерин, который был признан третьим по силе генетическим фактором риска позднего начала болезни Альцгеймера. Также в некоторых исследованиях было отмечено, что повышенный уровень белка CLU может в определенной степени защитить от болезни Альцгеймера и уменьшить риск нарушения когнитивных функций.
Ученые из UCLA Health под руководством Варгезе Джона смогли идентифицировать маленькую молекулу DDL-357, которая обладала способностью увеличивать концентрацию секретируемого кластерина (sCLU) и это приводило к уменьшению уровня тау-белка и улучшению функции митохондрий. Данные были получены на мышиных моделях.
Применение на мышиных моделях DDL-357 показало, что он может улучшать память животных, что было показано с помощью когнитивных тестов на основе лабиринта. Как оказалось, препарат восстанавливает функцию памяти за счет воздействия на гамма-колебания, которые отвечают за организацию схем для рабочей памяти и познания.
Ученые считают, что исследование позволит определить новые направления для разработки новых методов лечения, которые воздействуют не только на главные причины болезни Альцгеймера, но и позволят восстановить нарушенные когнитивные функции, чего не удается добиться с помощью существующих методов лечения. Новый препарат был тестирован на животных моделях и пока находится на стадии доклинических испытаний, но, тем не менее, в ближайшем будущем ученые рассчитывают на то, что его можно будет использовать для лечения различных нейродегенеративных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз и болезнь Паркинсона.
